英国是世界上第一个批准革命性方法并授权基因疗法用于治疗 12 岁以上患者镰状细胞贫血和 β 地中海贫血的国家。
状态就像 报告 英国药品和保健产品监管机构 MHRA 已正式批准这种治疗方法。 遗传性疾病是由血红蛋白基因错误引起的，红细胞利用血红蛋白基因将氧气输送到全身。 MHRA 代理主任 Julian Beach 解释道：
“镰状细胞病和β地中海贫血都是严重的终生疾病，在某些情况下甚至可能致命。”
据该出版物报道，英国监管机构已经批准了一种治疗这些疾病的创新疗法——Casgevy 药物，该药物通过“编辑”导致这些疾病的基因来发挥作用。 该药物成为世界上第一个使用基因编辑工具获得许可的药物。 2020年，其发明者荣获诺贝尔奖。
Beach 指出，临床试验表明，Casgevy 可以使大多数患有镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的参与者恢复健康的血红蛋白生成，从而缓解该疾病的症状。 然而，在测试过程中，没有发现该药物的安全性存在严重问题。
研究遗传疾病的科学家希望 Casgevy 能够消除患有这些疾病的人进行骨髓移植的需要。 以前，唯一可能的治疗方法是此类移植，尽管身体可能会排斥供体骨髓。 患者还需要定期输血来治疗贫血。
《卫报》回忆称，英国约有 15,000 名镰状细胞性贫血患者，近 1,000 名β-地中海贫血患者。
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